Разработана генная терапия для лечения слепоты и глухоты

Новый метод доставки исправленного гена PCDH15, предложенный учеными Гарвардской медицинской школы, открывает перспективы для лечения синдрома Ашера типа 1F.

Это редкое заболевание приводит к потере слуха и прогрессирующей слепоте. Результаты исследования показали, что исправленный ген способен восстанавливать слух у мышей и имеет потенциал для улучшения зрения у человеческих органоидов сетчатки и нечеловекообразных приматов. Статья об этом опубликована в журнале Journal of Clinical Investigation.

Основная проблема разработки терапии с использованием гена PCDH15 заключается в его размере, который не позволяет использовать стандартный вирусный переносчик, аденоассоциированный вирус (AAV). Несмотря на это, ученые продолжают искать эффективные способы доставки исправленного гена для успешного лечения синдрома Ашера типа 1F. Возможно, разработка новых векторов или технологий доставки позволит преодолеть эту проблему и сделать генную терапию более доступной для пациентов.

Команда разработала новую стратегию, которая предусматривает разделение гена на две части и их помещение в отдельные вирусы AAV. Этот подход позволяет доставить части гена во внутреннее ухо или глаз, где они соединяются и начинают синтезировать необходимый белок — протокадгерин-15.

Добавление новых методов в лечении генетических заболеваний является важным шагом в развитии медицины. Новая стратегия команды отличается от предыдущей, которая предполагала уменьшение гена PCDH15 до мини-версии для помещения в AAV. Теперь возможность использовать два разных подхода увеличивает шансы на успешное лечение и позволяет избежать возможных негативных последствий.

Эксперименты и клинические испытания на людях позволят определить эффективность новой стратегии и ее безопасность. В случае успеха, это откроет новые перспективы в лечении генетических заболеваний и улучшит качество жизни пациентов.

Эксперименты с новым методом на мышах показали, что он способен восстанавливать не только слух, но и чувство равновесия. Это свидетельствует о высокой эффективности новой генной терапии в отношении слуха. Однако, важно отметить, что мыши не подходят для оценки влияния метода на зрение из-за отсутствия у них характерной для синдрома Ашера потери зрения.

Для изучения воздействия нового метода на зрение ученые провели эксперименты с человеческими ретинальными органоидами и сетчатками нечеловекообразных приматов. Результаты исследования показали, что белок протокадгерин-15 успешно синтезировался в светочувствительных клетках и перемещался в нужные участки сетчатки. Это говорит о потенциальной эффективности метода в предотвращении потери зрения и восстановлении его функций.

Таким образом, новая генная терапия не только успешно восстанавливает слух и чувство равновесия, но также обещает быть перспективным методом лечения потери зрения.

Существует необходимость разработки методов лечения потери зрения при синдроме Ашера, поскольку на сегодняшний день нет эффективных способов восстановления зрительных функций у пациентов с этим генетическим заболеванием. Исследователи отмечают, что, в отличие от кохлеарных имплантатов, которые успешно компенсируют потерю слуха, для зрения таких методов пока не существует. Новый подход к лечению потери зрения при синдроме Ашера представляет собой перспективный шаг в разработке терапии, направленной на сохранение зрительной функции у пациентов с этим редким генетическим заболеванием.

Источник и фото - lenta.ru